- Οι ερευνητές αναφέρουν ότι δύο νέες θεραπείες μπορούν να στοχεύσουν αποτελεσματικά τη χοληστερόλη σε γενετικό επίπεδο.
- Και οι δύο θεραπείες είναι για άτομα με γενετική προδιάθεση για υψηλή χοληστερόλη για τα οποία η διατροφή και η άσκηση δεν είναι αποτελεσματικές.
- Οι ειδικοί σημειώνουν ότι και οι δύο θεραπείες απαιτούν περισσότερη έρευνα και πιθανότατα δεν θα είναι έτοιμες για έγκριση για χρόνια.
Δύο ελπιδοφόρες νέες κλινικές δοκιμές που στοχεύουν στη γενετική της χοληστερόλης παρουσιάστηκαν αυτή την εβδομάδα στην Αμερικανική Καρδιολογική Εταιρεία.
Και τα δύο φάρμακα, σχεδιασμένα να μειώνουν τα επίπεδα της ανθυγιεινής χοληστερόλης, έχουν αποδειχθεί αποτελεσματικά και ασφαλή, είπαν οι δημιουργοί τους.
Τα φάρμακα στοχεύουν άτομα που γεννιούνται με γενετική προδιάθεση για υψηλή χοληστερόλη, αυξάνοντας τον κίνδυνο καρδιακών προσβολών και εγκεφαλικών.
Τα τρέχοντα εργαλεία για τη διαχείριση της υψηλής χοληστερόλης περιλαμβάνουν την άσκηση, τη διατροφή και τις στατίνες. Αυτά τα δύο νέα φάρμακα θα είναι τα πρώτα που θα επιτεθούν στη γενετική αιτία της υψηλής χοληστερόλης.
Ωστόσο, κανένα από τα δύο δεν θα κυκλοφορήσει σύντομα στην αγορά, καθώς και τα δύο θα χρειαστούν χρόνια πρόσθετης έρευνας πριν εγκριθούν για τους καταναλωτές.
Ωστόσο, οι ειδικοί λένε ότι τα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά.
«Οι νέες μελέτες… είναι πραγματικά μια επαναστατική αλλαγή στον κόσμο της καρδιαγγειακής ιατρικής», είπε ο Δρ Spencer Kroll, γιατρός του Kroll Medical Group και του Κέντρου Θεραπείας Χοληστερόλης στο Νιου Τζέρσεϊ και διευθυντής της Northeast Lipid Association.
«Αν και βρίσκονται στα αρχικά στάδια των κλινικών δοκιμών, αυτές οι μελέτες αποδεικνύουν ότι η διαχείριση της χοληστερόλης και η θεραπεία των καρδιαγγειακών παθήσεων είναι μια πολυτροπική, εξατομικευμένη διαδικασία», είπε ο Κρολ, ο οποίος δεν συμμετείχε στην έρευνα. Ιατρικά νέα σήμερα. «Μπαίνουμε τώρα στη σφαίρα της θεραπείας με χοληστερόλη, η οποία απομακρύνεται από τη θεραπεία με στατίνες που ταιριάζει σε όλους και προς εξατομικευμένες θεραπείες για κάθε ασθενή. »
Χορηγείται ενδοφλεβίως και στοχεύει το γονίδιο PCSK9, το οποίο σχετίζεται με υψηλότερα επίπεδα LDL, γνωστής και ως «κακή χοληστερόλη».
Οι ερευνητές εξηγούν ότι το φάρμακο κάνει μια μικρή τροποποίηση στο PCSK9, περιορίζοντας την ικανότητά του να αυξάνει τη χοληστερόλη. Θεωρητικά, μόνο μία φοράη θεραπεία αναμένεται να διαρκέσει μια ζωή, αν και τα υποκείμενα της δοκιμής έχουν μέχρι στιγμής παρακολουθηθεί μόνο για έξι μήνες.
Η αρχική μελέτη είχε μόνο 10 συμμετέχοντες και είχε ως στόχο να εξετάσει την ασφάλεια του φαρμάκου. Τα περισσότερα άτομα δεν έλαβαν δόσεις αρκετά μεγάλες ώστε να προκαλέσουν μετρήσιμη διαφορά στα επίπεδα χοληστερόλης, αλλά επέζησαν της δοκιμής χωρίς σημαντικές παρενέργειες ή προβλήματα υγείας.
Οι ερευνητές της Verve Therapeutic αναφέρουν ότι έδωσαν υψηλότερες δόσεις σε τρία άτομα, των οποίων τα επίπεδα LDL μειώθηκαν περισσότερο από το μισό.
Όλοι οι συμμετέχοντες στη μελέτη είχαν μια γενετική διαταραχή που ονομάζεται
«Αν και αυτή η δοκιμή πρώτης σε άνθρωπο ήταν πολύ μικρή, έδειξε σημαντική πτώση των επιπέδων LDL σε λίγους ασθενείς», είπε ο Δρ. Cheng-Han Chen, επεμβατικός καρδιολόγος και ιατρικός διευθυντής του Προγράμματος Δομικής Καρδιάς στο MemorialCare. Saddleback. Ιατρικό κέντρο της Καλιφόρνια που δεν συμμετείχε στην έρευνα.
«Το πιο σημαντικό, η μελέτη έδειξε με επιτυχία ότι η τεχνική «τροποποίησης βάσης» μπορεί να λειτουργήσει στο ανθρώπινο συκώτι», είπε ο Τσεν. Ιατρικά νέα σήμερα. «Αυτά είναι πολύ πρώιμα κλινικά αποτελέσματα που αποδεικνύουν την ύπαρξη ιδέας στους ανθρώπους, αλλά απαιτούν πολύ περισσότερη έρευνα προτού μπορέσουν να χρησιμοποιηθούν σε μεγαλύτερη κλίμακα».
Η έρευνα για αυτό το φάρμακο δεν έχει ακόμη δημοσιευθεί σε περιοδικό με κριτές.
Μια δεύτερη δυνητικά επαναστατική θεραπεία με στόχο τη μείωση της χοληστερόλης ήταν επίσης
Αυτό στοχεύει έναν τύπο πρωτεΐνης που σχετίζεται με τη χοληστερόλη που ονομάζεται λιποπρωτεΐνη. Τα άτομα με υψηλά επίπεδα λιποπρωτεΐνης (α) διατρέχουν υψηλό κίνδυνο συσσώρευσης λίπους και χοληστερόλης στις αρτηρίες τους. Οι λιποπρωτεΐνες συνδέονται με την LDL χοληστερόλη, προκαλώντας δυνητικά συσσώρευση πλάκας.
Η ασθένεια είναι γενετική και οι ερευνητές έχουν σημειώσει ότι η άσκηση, η διατροφή και οι στατίνες έχουν μικρή επίδραση στα επίπεδα λιποπρωτεϊνών.
Η ερευνητική ομάδα, που χρηματοδοτήθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία Eli Lilly, χρησιμοποίησε ένα φάρμακο που ονομάζεται lepodisiran, το οποίο βοηθά στον αποκλεισμό της παραγωγής σε ένα βασικό πρωτεϊνικό συστατικό του σωματιδίου της λιποπρωτεΐνης (α).
Η δεύτερη μελέτη ήταν επίσης μικρή: μόνο 48 ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες και τη Σιγκαπούρη με αυξημένα επίπεδα λιποπρωτεΐνης(a).
Οι ερευνητές ανέφεραν ότι το φάρμακο βρέθηκε να είναι ασφαλές και χωρίς σημαντικές παρενέργειες. Είπαν ότι το φάρμακο μείωσε επίσης τα επίπεδα λιποπρωτεΐνης (α) κατά 94% για ένα χρόνο με μία μόνο δόση.
Οι ερευνητές παρατήρησαν ότι 64 εκατομμύρια ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες έχουν αυξημένα επίπεδα λιποπρωτεϊνών.
Ο
Οι ειδικοί που δεν συμμετείχαν στην έρευνα είπαν Ιατρικά νέα σήμερα ότι αν και τα αποτελέσματα της μελέτης είναι πολλά υποσχόμενα, και οι δύο θεραπείες έχουν ακόμη πολύ δρόμο να διανύσουν.
«Αν και αυτή η μικρή μελέτη απόδειξης της ιδέας του VERVE-101 είναι πολύ ενδιαφέρουσα, υποψιάζομαι ότι αρκετές εκατοντάδες ή και χιλιάδες παρόμοιοι ασθενείς θα πρέπει να υποβληθούν σε θεραπεία για να αποδειχθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα αυτής της θεραπείας πριν από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ή άλλα. διεθνείς ρυθμιστικές αρχές θα εξετάσουν το ενδεχόμενο έγκρισης», δήλωσε ο Δρ. Wesley Milks, καρδιολόγος που ειδικεύεται στην πρόληψη καρδιαγγειακών παθήσεων, συμπεριλαμβανομένης της διαχείρισης των διαταραχών των λιπιδίων, στο The Ohio State University Wexner Medical Center.
Η Milks είπε ότι υπάρχουν πιθανά μειονεκτήματα στη θεραπεία των ανθρώπων σε γενετικό επίπεδο.
«Με μια παρέμβαση που οδηγεί σε θεωρητικά μόνιμη τροποποίηση του DNA, το μη αναστρέψιμο μιας τέτοιας θεραπείας θα μπορούσε να είναι τρομακτικό για πολλούς ασθενείς και παρόχους υγειονομικής περίθαλψης», σημείωσε. «Σίγουρα θα ήθελα να είμαι σίγουρος ότι οι εκτός στόχου ή άλλες ανεπιθύμητες γενετικές διαταραχές θα ήταν εξαιρετικά απίθανες ως αποτέλεσμα της λήψης αυτής της θεραπείας επεξεργασίας γονιδίων CRISPR πριν τη συστήσω στους δικούς μου ασθενείς».
Επιπλέον, οι θεραπείες, μόλις εγκριθούν τελικά, θα μπορούσαν να έχουν άλλα μειονεκτήματα, είπε ο Δρ. Rekha Kumar, επικεφαλής ιατρός του προγράμματος απώλειας βάρους Found και πρώην ιατρικός διευθυντής του American Board of Obesity Medicine.
“Αυτό είναι νέο λόγω του μηχανισμού δράσης αυτών των δύο πιθανών νέων φαρμάκων, αλλά και τα δύο απέχουν πολύ από την καθημερινή χρήση”, είπε ο Kumar. «Και οι δύο στοχεύουν συγκεκριμένες γενετικές ανωμαλίες που συνδέονται με τον μεταβολισμό της χοληστερόλης, καθιστώντας τις μια σημαντική εξέλιξη καθώς προχωράμε προς εξατομικευμένες θεραπείες για διαταραχές του μεταβολισμού της χοληστερόλης». »
«Όταν τα φάρμακα εξατομικεύονται, γίνονται πολύ ακριβά, επομένως μιλάμε για υψηλό κόστος για ένα φάρμακο που προορίζεται για τη θεραπεία ενός συγκεκριμένου πληθυσμού», πρόσθεσε. «Πολλοί άνθρωποι συχνά δεν γνωρίζουν ότι έχουν αυτές τις διαταραχές ή δεν έχουν πρόσβαση στην κατάλληλη φροντίδα για να υποβληθούν σε εξετάσεις για αυτές τις γενετικές ανωμαλίες».